Wielonarodowa próba prasugrela dotycząca zdarzeń związanych z przypadkami Vasko-Celi ad 7

Wynik ten jest zgodny z wynikami wcześniejszych badań innych środków skierowanych na pojedynczy proces patologiczny, w którym leczenie ogólnie zakończyło się niepowodzeniem.6 Jednak nieistotny wpływ prasugrelu w najstarszej grupie wiekowej może sugerować, że aktywacja płytek jest stosunkowo ważniejsza w tych badaniach. starsi pacjenci, hipoteza, która jest zgodna z faktem, że dysfunkcja śródbłonka w chorobie sierpowatej jest progresywna.1,31-33 Wyniki w najstarszej podgrupie (ryc. 1D) były w dużej mierze odpowiedzialne za oddzielenie krzywych leczenia i placebo, które było obserwowano po 3 miesiącach (ryc. 1A), natomiast niewielki efekt leczenia zaobserwowano w dwóch młodszych podgrupach (ryc. 1B i 1C). Częstości zdarzeń były podobne w dwóch młodszych grupach wiekowych, chociaż stosunkowo niewielu uczestników w najmłodszej grupie wiekowej ukończyło 9 miesięcy leczenia, co ograniczyło interpretację wyników w tej grupie wiekowej. W tym międzykontynentalnym badaniu udało nam się zarejestrować pacjentów z niedokrwistością sierpowatą, którzy pochodzili z różnych regionów świata. Read more „Wielonarodowa próba prasugrela dotycząca zdarzeń związanych z przypadkami Vasko-Celi ad 7”

Wielonarodowa próba prasugrela dotycząca zdarzeń związanych z przypadkami Vasko-Celi ad

Projekt badania został wcześniej opisany.20 Protokół i komitety sterujące, które składały się z badaczy akademickich i przedstawicieli sponsorów (Daiichi Sankyo i Eli Lilly), zaprojektowali badanie i nadzorowali jego zachowanie (pełna lista członków każdego komitetu znajduje się w dodatkowym dodatku, dostępne z pełnym tekstem tego artykułu na). W każdym kraju badanie zostało zatwierdzone przez krajowe organy regulacyjne oraz lokalne komisje etyczne, komisje ds. Przeglądu instytucjonalnego lub obydwie te instytucje i podlegały lokalnym regulacjom. Okresowe oceny bezpieczeństwa były przeprowadzane przez niezależny zewnętrzny komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo. Główni badacze mieli pełny dostęp do danych, a analizy danych zostały niezależnie zweryfikowane przez Harvard Clinical Research Institute pod względem dokładności i zgodności z protokołem oraz zatwierdzonego planu analizy statystycznej, który jest dostępny pod adresem.
Badana populacja
Badana populacja obejmowała dzieci i młodzież w wieku od 2 do 17 lat, u których występowała niedokrwistość sierpowata (homozygotyczna hemoglobina S [HbSS] lub hemoglobina S.0) i która w ciągu ostatniego roku miała dwa lub więcej kryzysów zamknięcia naczyń krwionośnych. Definicja kryzysu okluzji naczyń, którą wykorzystaliśmy do oceny kwalifikowalności do włączenia do badania, była identyczna z definicją zastosowaną w pierwotnym punkcie końcowym. Read more „Wielonarodowa próba prasugrela dotycząca zdarzeń związanych z przypadkami Vasko-Celi ad”

Zamknięcie otworu patentowego Ovale kontra terapia medyczna po udarach kryptogennych

Nie wiadomo, czy zamknięcie otworu nosowego jest skuteczne w zapobieganiu nawrotom udaru niedokrwiennego u pacjentów po udarze kryptogennym. Przeprowadziliśmy próbę, aby ocenić, czy zamknięcie przewyższa samą terapię medyczną w zapobieganiu nawrotom udaru niedokrwiennego lub przedwczesnej śmierci u pacjentów w wieku od 18 do 60 lat. Metody
W tym prospektywnym, wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu opartym na zdarzeniach losowo przydzieliliśmy pacjentów, w stosunku 1: 1, do samej terapii medycznej lub zamknięcia otworu nosowego owalu. Pierwotne wyniki badania zostały przeanalizowane, gdy cel 25 głównych zdarzeń w punkcie końcowym został zaobserwowany i rozstrzygnięty. Read more „Zamknięcie otworu patentowego Ovale kontra terapia medyczna po udarach kryptogennych”

Kwas retinowy i trójtlenek arsenu na ostrą białaczkę promielocytową AD 9

Obserwowana przewaga w 2-letnim przeżyciu bez zdarzeń z użyciem trójtlenku ATRA-arsenu wydaje się wynikać głównie z niższej śmiertelności z przyczyn innych niż nawrót, prawdopodobnie w następstwie zmniejszenia ciężkiej toksyczności hematologicznej wraz z podobną skutecznością przeciwbiałaczkową. Ze względu na rzadkie występowanie choroby, wykluczenie z badania pacjentów z chorobą wysokiego ryzyka oraz bardzo wysokie wskaźniki wyleczalności dla APL niskiego ryzyka, wybraliśmy badanie nie gorsze jako badanie z bardziej realistycznymi celami niż wyższość Badanie pozwoliłoby. Decyzja o wykluczeniu pacjentów z chorobą wysokiego ryzyka opierała się na trzech głównych czynnikach: wyniki leczenia trójtlenek arsenu z lub bez ATRA u tych pacjentów były znacznie niższe od wyników u pacjentów niskiego do średniozaawansowanego22-25 ; przedłużone, wolne od zdarzeń i całkowite przeżycie było rutynowo osiągane u pacjentów wysokiego ryzyka z dostosowaną do ryzyka terapią konsolidacyjną, która obejmowała cytarabinę, 7, 8, 38 i pojawiły się obawy o potencjalny wzrost przypadków zespołu różnicowania. W tym badaniu nie zaobserwowaliśmy zwiększenia częstości występowania lub nasilenia zespołu różnicowania u pacjentów otrzymujących tritlenek ATRA-arsen. Read more „Kwas retinowy i trójtlenek arsenu na ostrą białaczkę promielocytową AD 9”